El NICE ha recomanat per primera vegada un tractament innovador que podria ajudar els nadons, els nens i els joves que se sotmeten a tractament contra el càncer a evitar la pèrdua d'audició.
El cisplatí és un potent fàrmac quimioterapèutic que s'utilitza àmpliament per tractar molts tipus de càncer infantil. Amb el temps, el cisplatí es pot acumular a l'oïda interna i causar inflamació i danys coneguts com a ototoxicitat, que és una de les causes de pèrdua auditiva.
L'esborrany final de recomanacions recomana l'ús de tiosulfat de sodi anhidre, també conegut com a Pedmarqsi i fabricat per Norgine, per prevenir la pèrdua auditiva causada per la quimioteràpia amb cisplatí en nens d'1 mes a 17 anys amb tumors sòlids que no s'han estès a altres parts del cos.
Al voltant del 60% dels nens tractats amb cisplatí desenvoluparan una pèrdua auditiva permanent, amb 283 nous casos de pèrdua auditiva ototòxica diagnosticats en nens menors de 18 anys a Anglaterra entre el 2022 i el 2023.
El fàrmac, que s'administra en infusió per part d'una infermera o un metge, funciona unint-se al cisplatí que no ha estat absorbit per les cèl·lules i bloquejant-ne l'acció, evitant així danys a les cèl·lules de l'orella. L'ús de tiosulfat de sodi anhidre no afecta l'eficàcia de la quimioteràpia amb cisplatí.
Es calcula que en el primer any de recomanació per a l'ús de tiosulfat de sodi anhidre, uns 60 milions de nens i joves a Anglaterra podran rebre el medicament.
La pèrdua auditiva deguda al tractament del càncer pot tenir un impacte devastador en els nens i les seves famílies, per la qual cosa ens complau poder recomanar aquesta opció de tractament innovadora.
Aquest és el primer fàrmac que s'ha demostrat que prevé i redueix els efectes de la pèrdua auditiva i tindrà un impacte espectacular en la vida dels nens i els joves.
L'Helen va continuar: «La nostra recomanació d'aquest tractament innovador demostra el compromís del NICE de centrar-se en allò que més importa: oferir la millor atenció als pacients ràpidament i garantir una bona relació qualitat-preu per al contribuent».
Les dades de dos assajos clínics van mostrar que el tractament gairebé va reduir a la meitat la taxa de pèrdua auditiva en nens que van rebre quimioteràpia amb cisplatí. Un assaig clínic va trobar que els nens que van rebre quimioteràpia amb cisplatí seguida de tiosulfat de sodi anhidre tenien una taxa de pèrdua auditiva del 32,7%, en comparació amb una taxa de pèrdua auditiva del 63% en nens que van rebre només quimioteràpia amb cisplatí.
En un altre estudi, el 56,4% dels nens que van rebre cisplatí sol van experimentar pèrdua auditiva, en comparació amb el 28,6% dels nens que van rebre cisplatí seguit de tiosulfat de sodi anhidre.
Els assajos també van mostrar que si els nens desenvolupaven pèrdua auditiva, generalment era menys greu en aquells que utilitzaven tiosulfat de sodi anhidre.
Els pares han dit a un comitè independent del NICE que si la pèrdua auditiva es produeix com a conseqüència de la quimioteràpia amb cisplatí, podria afectar el desenvolupament de la parla i el llenguatge, així com el funcionament a l'escola i a casa.
Ens complau anunciar que aquest fàrmac innovador s'utilitzarà en pacients joves que se sotmeten a tractament contra el càncer per prevenir la pèrdua d'audició com a efecte secundari de la quimioteràpia amb cisplatí.
En Ralph va continuar: «Esperem veure aquest fàrmac als hospitals de tot el país i confiem que tots els nens que se'n puguin beneficiar aviat tinguin accés a aquest tractament que salva vides. Agraïm als nostres col·laboradors la seva contribució, que ha permès a l'RNID proporcionar al NICE idees i proves importants per ajudar a fer que aquest fàrmac estigui àmpliament disponible a tot el Regne Unit. Aquesta és la primera vegada que es desenvolupa un fàrmac específicament per prevenir la pèrdua auditiva i es recomana el seu ús al NHS. Aquesta és una fita important que donarà a aquells que inverteixen i desenvolupen tractaments per a la pèrdua auditiva la confiança que poden comercialitzar un fàrmac amb èxit».
El tractament estarà disponible al NHS d'Anglaterra en un termini de tres mesos a partir de la publicació de les directrius definitives del NICE.
L'empresa ha signat un acord comercial confidencial per subministrar tiosulfat de sodi anhidre al Servei Nacional de Salut a un preu reduït.